Un vecchio farmaco, l’amfotericina B, utilizzato da decenni contro le infezioni da funghi, potrebbe rivelarsi utile anche nella cura della fibrosi cistica, malattia genetica grave, oggi difficile da controllare. Lo sostengono i ricercatori delle Università dell’Illinois e dello Iowa (Stati Uniti), che hanno descritto sulla rivista scientifica Nature i risultati di uno studio eseguito utilizzando l’amfotericina B su tessuti di volontari malati, e su quelli degli animali da laboratorio: un’efficacia mai ottenuta con altri approcci.
Nelle persone sane i tessuti (gli epiteli) che rivestono le vie aeree dei polmoni sono ricoperti, in superficie, da un liquido che li protegge dalle infezioni. I meccanismi biochimici di questi sistemi difensivi sono molto complessi ma possiamo dire, semplificando, che le cellule polmonari producono, fra le altre sostanze, anche bicarbonato di sodio, che si scioglie in questo liquido e lo rende inospitale per i batteri. Nei malati di fibrosi cistica la proteina, chiamata CFTR, che permette (o dovrebbe permettere) al bicarbonato e ad altre molecole di attraversare la parete esterna delle cellule per raggiungere il liquido protettivo, è però difettosa, o assente, per un difetto genetico. Tutto questo si traduce in una progressiva acidificazione del tessuto polmonare, che rende più facili le infezioni, e determina anche l’accumulo di muco (che deve poi essere drenato periodicamente).
Ebbene, i ricercatori americani hanno scoperto che l’amfotericina B riesce a creare veri e propri buchi nella membrana delle cellule, aprendo “canali” che consentono al bicarbonato e ad altre molecole di passare, indipendentemente dal tipo di mutazione genetica che ha dato origine alla malattia (esistono numerosissime varianti della fibrosi cistica). In pratica, l’amfotericina B svolge le funzioni della CFTR, come se fosse una sorta di protesi – scrivono gli studiosi. Sperimentata su tessuti di pazienti che avevano mutazioni diverse, ma anche – come dicevamo – sugli animali (in particolare, su maiali malati di fibrosi cistica), il farmaco è stato in grado di ripristinare il trasporto di bicarbonato e delle altre molecole, ridurre l’acidità e ristabilire le capacità difensive del polmone fino a valori considerati normali. Ora si spera di giungere presto alle sperimentazioni sui pazienti, anche perché il farmaco è approvato da anni, e molto economico. Si cercherà, soprattutto, di trovare una formulazione che permetta all’amfotericina B di raggiungere i polmoni in modo selettivo, evitando danni collaterali.
